Deze website maakt deel uit van het risicomanagementplan en bevordert het gepaste en foutloze gebruik van metreleptine. Lees voordat u metreleptine aan uw patiënten voorschrijft, zorgvuldig de informatie op deze website, in de brochure Risicominimalisatie-materiaal voor voorschrijvers, apothekers en verpleegkundigen over de risico’s van metreleptine en de Samenvatting van de Productkenmerken.

Waarvoor wordt metreleptine gebruikt en wat zijn de verwachte resultaten?

Achtergrondinformatie over de ziekte

Lipodystrofieën zijn een heterogene groep zeldzame aandoeningen die gekenmerkt worden door een gedeeltelijke of volledige afwezigheid van vetweefsel en die aangeboren of verworven kunnen zijn.¹ Patiënten met lipodystrofie lijden vaak al op jonge leeftijd onder de metabole gevolgen van een gebrek aan vetweefsel en daarmee gepaard gaande leptinedeficiëntie.^2,3 Bij gezonde mensen is leptine een belangrijk hormoon dat wordt uitgescheiden door vetweefsel en bepaalde metabole functies kan beïnvloeden.^2,4

Het gebrek aan vetweefsel en leptine bij patiënten met lipodystrofie kan allerlei stoornissen veroorzaken, zoals hypertriglyceridemie en een opstapeling van ectopisch vet, hyperglykemie als gevolg van insulineresistentie en een onverzadigbare honger omdat signalen van verzadiging uitblijven.^1,2 Als de onderliggende leptinedeficiëntie bij lipodystrofie niet wordt aangepakt, hebben een behandeling met een aangepaste voeding, antidiabetica en lipidenverlagende therapieën mogelijk weinig klinisch succes.⁵

Metreleptine en de behandeling van lipodystrofie⁶

Metreleptine is een leptinevervangende therapie die gebruikt wordt in combinatie met een dieet om de gevolgen van leptinedeficiëntie te behandelen bij patiënten met lipodystrofie. Als het tekort aan leptine wordt aangepakt, wordt een verbetering waargenomen in de complicaties van leptinedeficiëntie: hyperfagie, hypertriglyceridemie, insulineresistentie en diabetes. Sommige patiënten kunnen de dosis van hun antidiabetica en lipidenverlagende medicatie afbouwen of het gebruik ervan zelfs stopzetten.

Verdere informatie over metreleptine is te vinden in de brochure Risicominimalisatie-materiaal voor voorschrijvers, apothekers en verpleegkundigen over de risico’s van metreleptine en de van de productkenmerken.

De patiënt⁶

Metreleptine is geïndiceerd als aanvulling bij een dieet als vervangingstherapie om de complicaties van leptinedeficiëntie te behandelen bij patiënten met lipodystrofie:

• met bevestigde aangeboren gegeneraliseerde lipodystrofie (Berardinelli-Seip-syndroom) of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie (Lawrence-syndroom) bij volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder;
• met bevestigde familiaire partiële lipodystrofie of verworven partiële lipodystrofie (Barraquer-Simons-syndroom), bij volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder bij wie met standaardbehandelingen geen adequate metabole controle werd bereikt.

De behandeling met metreleptine moet worden geïnitieerd en gemonitord door een arts die ervaring heeft met het diagnosticeren en behandelen van stofwisselingsstoornissen.⁶

6. Amryt Pharmaceuticals. Samenvatting van de productkenmerken van Myalepta

Patiënten correct selecteren

Metreleptine is uitsluitend geïndiceerd voor de behandeling van de complicaties van leptinedeficiëntie bij patiënten met lipodystrofie. Gegevens uit klinische onderzoeken ondersteunen de veiligheid en werkzaamheid bij patiënten met hiv-gerelateerde lypodystrofie niet. Metreleptine wordt evenmin aanbevolen voor gebruik tijdens de zwangerschap of voor vrouwen die zwanger kunnen worden en geen anticonceptie toepassen. Omdat de gegevens bij oudere patiënten vanaf 65 jaar beperkt zijn en er geen gegevens beschikbaar zijn bij patiënten met een verstoorde lever- of nierfunctie, is een dosisaanbeveling voor die patiëntengroepen niet mogelijk.

Verdere informatie over metreleptine, de indicatie en een correcte selectie van patiënten is te vinden in de brochure Risicominimalisatie-materiaal voor voorschrijvers, apothekers en verpleegkundigen over de risico’s van metreleptine en de Samenvatting van de productkenmerken.