Úvod
Tato stránka je součástí Plánu Řízení Rizik (Risk Management Plan – RMP) a je vytvořena za účelem správného používání přípravku Myalepta. Předtím, než předepíšete přípravek Myalepta Vašim pacientům si přečtěte informace dostupné na této webové stránce, v informační brožurce pro zdravotnické pracovníky a v souhrnu údajů o přípravku.
K čemu se přípravek Myalepta používá a jaké jsou možné klinické výsledky?
Onemocnění
Lipodystrofie jsou heterogenní skupinou vzácných onemocnění, která se vyznačují částečnou nebo úplnou absencí tukové tkáně a mohou být dědičná nebo získaná.1 Pacienti s lipodystrofií často trpí časnými metabolickými následky, které jsou způsobeny nedostatkem tukové tkáně a doprovodným nedostatkem leptinu.2,3 U zdravých jedinců je leptin klíčovým hormonem vylučovaným tukovou tkání a plní řadu metabolických funkcí.2,4
Nedostatek tukové tkáně a leptinu u pacientů s lipodystrofií může způsobit řadu poruch, jako je hypertriglyceridémie a ektopická akumulace tuku, hyperglykémie v důsledku inzulinové rezistence a neukojitelný hlad v důsledku chybějících signálů sytosti.1,2 Bez řešení základního nedostatku leptinu u lipodystrofie může mít léčba dietou, antidiabetiky a terapií snižující hladinu lipidů jen omezený klinický úspěch.5
Myalepta a léčba lipodystrofie
Myalepta (metreleptin) je leptinová substituční terapie používaná v kombinaci s dietou k léčbě následků nedostatku leptinu u pacientů s lipodystrofií. Řešením nedostatku leptinu dochází ke zlepšení komplikací nedostatku leptinu: hyperfagie, hypertriglyceridémie, inzulinové rezistence a diabetu, přičemž u některých pacientů může být možné snížit dávku nebo dokonce vysadit antidiabetika a léky snižující hladinu lipidů.6
Další informace o přípravku Myalepta jsou dostupné v informační brožurce pro zdravotnické pracovníky a v souhrnu údajů o přípravku.
Pacient6
Přípravek Myalepta je indikován doplňkově k dietním opatřením jako substituční léčba komplikací při nedostatku leptinu u pacientů s lipodystrofií:
- S potvrzenou vrozenou generalizovanou lipodystrofií (Berardinelliho-Seipův syndrom) nebo získanou generalizovanou lipodystrofií (Lawrencův syndrom) u dospělých a dětí ve věku od 2 let.
- S potvrzenou familiární parciální lipodystrofií nebo získanou parciální lipodystrofií (Barraquerův-Simonsův syndrom) u dospělých a dětí ve věku od 12 let, u kterých při standardní léčbě nebylo dosaženo dostdatečné metabolické regulace.
Léčbu přípravkem Myalepta musí zahájit a sledovat zdravotnický pracovník se zkušenostmi s diagnostickou a léčbou metabolických poruch.
Správný výběr pacientů
Přípravek Myalepta je indikován pouze v léčbě komplikací nedostatku leptinu u pacientů s lipodystrofii. Přípravek Myalepta se nedoporučuje užívat během těhotenství a u žen v plodném věku, které nepoužívají antikoncepci. Údaje o odpovědi na přípravek Myalepta u pacientů ve věku 65 let a starších jsou omezené a nejsou dostupné údaje o odpovědi na přípravek Myalepta u pacientů s poruchou funkce ledvin nebo jater. Žádná doporučení ohledně dávky nejsou u těchto skupin pacientů k dispozici.
Další informace o přípravku Myalepta jsou dostupné v informační brožurce pro zdravotnické pracovníky a v souhrnu údajů o přípravku.
Jakékoli podezření na závažný nebo neočekáváný nežádoucí účinek a jiné skutečnosti závažné pro zdraví léčených osob musí být hlášeno Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv.
Podrobnosti o hlášení najdete na: http://www.sukl.cz/nahlasit-nezadouci-ucinek. Adresa pro zasílání je Státní Ústav pro kontrolu léčiv, odbor farmakovigilance, Šrobárova 48, Praha 10, 100 41, e-mail: farmakovigilance@sukl.cz.
Tato informace má být také hlášena lokálnímu zástupci držitele rozhodnutí o registraci e-mailem na: pv.global@exceedorphan.com.