JOHDANTO

Tämä verkkosivusto on osa riskienhallintasuunnitelmaa, ja sen tarkoituksena on tukea Myalepta-valmisteen asianmukaista ja virheetöntä käyttöä. Ennen kuin määräät Myalepta-valmistetta potilaillesi, lue huolellisesti tällä verkkosivustolla, Tietoja terveydenhuollon ammattilaisille -esitteessä ja valmisteyhteenvedossa annetut tiedot.

MIHIN MYALEPTA-VALMISTETTA KÄYTETÄÄN JA MITKÄ OVAT MAHDOLLISET LOPPUTULOKSET?

Sairauden tausta

Lipodystrofiat ovat heterogeeninen ryhmä harvinaisia sairauksia, joille on tyypillistä rasvakudoksen osittainen tai täydellinen puuttuminen, ja ne ovat joko perinnöllisiä tai hankinnaisia.¹ Lipodystrofiapotilaat kärsivät usein varhain alkavista metabolisista seurauksista, jotka johtuvat rasvakudoksen puutteesta ja siihen liittyvästä leptiinin puutteesta.^2,3 Terveillä ihmisillä leptiini on tärkeä rasvakudoksen erittämä hormoni, joka voi vaikuttaa tiettyihin metabolisiin toimintoihin.^2,4

Rasvakudoksen ja leptiinin puute lipodystrofiaa sairastavilla potilailla voi aiheuttaa monenlaisia sairauksia, kuten hypertriglyseridemiaa ja ektooppisen rasvan kertymistä, insuliiniresistenssistä johtuvaa hyperglykemiaa ja tyydyttymättömän nälän tunnetta, joka johtuu kylläisyyssignaaleiden puuttumisesta.^1,2

Myalepta ja lipodystrofian hoito⁶

Myalepta on leptiinin korvaushoito, jota käytetään yhdessä ruokavalion kanssa leptiinin puutoksen seurausten hoitoon lipodystrofiaa sairastavilla potilailla.

Lisätietoja Myalepta-valmisteesta on Tietoja terveydenhuollon ammattilaisille -esitteessä ja valmisteyhteenvedossa.

POTILAS⁶

Myalepta on tarkoitettu ruokavalion lisänä annettavaksi korvaushoidoksi leptiinin puutoksen komplikaatioiden hoitamiseksi lipodystrofiaa sairastavilla potilailla:

• aikuisilla ja 2 vuotta täyttäneillä lapsilla, joilla on vahvistettu synnynnäinen yleistynyt lipodystrofia (Berardinelli–Seipin oireyhtymä) tai hankinnainen yleistynyt lipodystrofia (Lawrencen oireyhtymä)
  
• aikuisilla ja 12 vuotta täyttäneillä lapsilla, joilla on vahvistettu familiaalinen partiaalinen lipodystrofia tai hankinnainen partiaalinen lipodystrofia (Barraquer–Simonsin oireyhtymä) ja joilla tavanomaisilla hoidoilla ei ole saavutettu riittävää metabolista tasapainoa.
  

Myalepta-hoito on aloitettava, ja sitä on seurattava sellaisen lääkärin toimesta, jolla on kokemusta metabolisten häiriöiden diagnoosista ja hoidosta.

ASIANMUKAINEN POTILASVALINTA

Myalepta on tarkoitettu vain sellaisen lipodystrofian hoitoon, johon liittyy leptiinien puutosta. Kliinisistä tutkimuksista saadut tiedot eivät tue turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on HIV:hen liittyvä lipodystrofia. Myalepta-valmistetta ei myöskään suositella raskauden aikana eikä naisille, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä ehkäisyä. Yli 65-vuotiaiden iäkkäiden potilaiden osalta on saatavilla vain rajallisia tietoja, ja maksan tai munuaisten vajaatoimintaa sairastavien potilaiden osalta ei ole saatavilla lainkaan tietoja. Tämän vuoksi näille potilasryhmille ei voida antaa annossuositusta.

Lisätietoja Myalepta-valmisteesta, sen käyttöaiheesta ja asianmukaisesta potilasvalinnasta on Tietoja terveydenhuollon ammattilaisille -esitteessä ja valmisteyhteenvedossa.